在腫瘤臨床研究中，包括CAR-T免疫治療等在內的細胞治療一直備受關注，被認為是治療癌癥的新突破，并在歐美等發達經濟體以多種方式開始進入臨床應用。我國醫療機構也開展了大量臨床研究，患者希望接受高質量細胞治療的呼聲日益增高。不過，相關部門的監管政策一直在完善中。
3月29日，國家衛健委發布關于征求《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法(試行)(征求意見稿)》(下稱《征求意見稿》)。該《征求意見稿》進一步明確了醫療機構作為責任主體，進行體細胞治療等新技術的臨床研究，獲得安全有效性數據后，可以申請臨床應用并收費等問題。
對該《征求意見稿》，4月1日北京大學醫學部免疫學系副主任王月丹在接受21世紀經濟報道記者采訪時表示，該政策還要看執行后的效果。“樂觀地說，這個規定有利于加快體細胞治療的臨床研究和臨床轉化，使患者能盡快獲得新的體細胞治療方案;但如果執行不好的話，可能會導致管理混亂，臨床試驗出現良莠不齊的問題，比如出現安全問題。”
百富投資總監強松向21世紀經濟報道記者指出，衛健委為了讓民眾盡快以合理價格用上細胞治療，所以開放了醫療機構備案后收費的模式。但這造成了細胞治療領域雙頭管理情況。“一方面，藥企要花大價錢建立GMP流程，做臨床實驗，接受藥監局嚴格監管，另一方面，醫院可以較低標準生產細胞進行治療，只要到衛健委備案。兩類參與者走的路徑不一樣，這會造成混亂。”
西比曼生物技術有限公司CEO劉必佐則認為，衛健委此舉在于支持年輕科研學者創新、降低患者的醫療成本，但如何規范化的管理還有待研究，并呼吁在符合統一監管標準的前提下，發揮各方優勢，產學研相結合，形成一個包含資本、制藥企業、醫療機構、監管的良性循環體系，加速新藥開發。
醫療機構收費問題受關注
在業內人士看來，上述《征求意見稿》背景實際是患者的需求強烈、細胞治療日趨成熟以及美歐日已經推進部分細胞治療進入臨床應用。與此同時，中國在細胞和基因治療方面取得了快速進展。一些醫院幾年前開始進行首次臨床試驗，據報道，目前中國針對各類疾病的細胞和基因療法的臨床試驗已超過100項。
《征求意見稿》中關于研究費用以及醫療機構收費的問題也引發較大的關注。《征求意見稿》中明確，體細胞治療臨床研究不得向受試者收取任何研究相關費用。體細胞治療轉化應用項目備案后可以轉入臨床應用，由申請備案的醫療機構按照國家發改委等4部門《關于印發推進醫療服務價格改革意見的通知》有關要求，向當地省級價格主管部門提出收費申請。
國內腫瘤免疫治療學家、首都醫科大學附屬北京世紀壇醫院院長助理任軍表示，細胞治療作為個性化療法，無法做到完全均一化，國家對此的物價收費也是根據成本和投入，物價部門做相應規定，但給患者做多少個細胞的回輸，應該有“量”的概念而不能用“次”。
與此同時，也有業內資深人士對醫療機構的醫療資源及研究費用提出了擔憂。
任軍指出，若醫療機構從事體細胞新技術的研究轉化，必然擠占已經高度緊張的醫療資源。開展體細胞治療的臨床轉化，則需要GMP車間、質檢機構、儲藏場所等，但醫院場地空間一直是制約其發展和導致看病難的重要因素，而由于新文件規定的責任主體是醫療機構自身，各家醫療機構勢必重復建設這些場地并購買相應的儀器設備，造成資源的浪費。
而關于醫療機構研發經費出處問題，上述業內人士亦指出，藥物研發的成本動輒數十億，僅靠國家的科研經費肯定遠遠不夠。而如果醫院自籌的話，對于因醫保改革和控費造成收入大減的醫院來說，無疑是一筆不小的負擔。
爭議雙軌監管
業內人士除了對醫療機構研發費用以及對患者收費情況等關注外，也對未來體細胞監管機構歸屬問題提出了不同的觀點。
在《征求意見稿》中，國家衛生健康委對細胞治療轉化應用項目進行目錄管理，與產業化前景明顯的細胞治療產品錯位發展。由企業主導研發的體細胞治療產品應當按照藥品管理有關規定向國家藥品監管部門申報注冊上市。
對此，王月丹表示可以理解為，“衛建委批的算技術，藥監局批的算藥品”。在業內看來，這實際是對細胞治療進行“雙軌制”管理。
事實上，對于體細胞的歸屬及收費問題，一直在調整中。
早在1999年3月26日，原國家食品藥品監督管理局審議通過了《新生物制品審批辦法》，并在2002年10月30日頒布的《藥品注冊管理辦法》(試行)中正式將體細胞列為生物制品三類新藥。
2000年10月24日，原衛計委頒布了《全國醫療服務價格項目規范(試行)》，2001版中，CIK免疫細胞治療列入其中，為收費提供了法律依據。在2009年6月11日頒布的《首批允許臨床應用的第三類醫療技術目錄》中，自體免疫細胞和干細胞都列入其中，干細胞企業自然沒有動力投入資金開展干細胞藥物研發的工作，為后來干細胞臨床應用亂象埋下隱患。
后原衛計委于2011年12月26日頒布了《關于開展干細胞臨床研究和應用自查自糾工作的通知》，緊急叫停干細胞臨床研究。2015年6月29日，衛計委頒布《關于取消第三類醫療技術臨床應用準入審批有關工作的通知》，將主體責任下放到醫療機構。2016年曝光的“魏則西”事件，終結了細胞治療收費的時代。
2017年底，《細胞制品研究與評價技術指導原則(試行)》的出臺，重新啟動細胞治療產品的研究和注冊申請，并對擬作為藥品進行產品化、產業化生產的細胞治療產品所需具備的條件作出詳細規定，符合相關規定的產品即可上市。這也被業內解讀為細胞治療政策上的轉折點。
統計顯示，新政發布后，我國共有多家企業拿到12張CAR-T臨床批件。而業界擔心前兩年已經明確作為藥品管理的細胞治療是否會實行雙軌制管理?
北京藝妙神州醫藥科技有限公司CEO何霆便提出，醫療機構是否可以自主決定把CAR-T或類似產品定義為技術，而不是藥品?
“無論怎么管，都是為了支持行業合規合法地發展。但具體按照什么標準來，《征求意見稿》并沒有明確，需要后期做很多的補充完善。我覺得從行業的健康發展角度來講，雙軌制應該謹慎，否則可能導致本質同樣的技術但是應用標準有高有低，帶來的是更大的療效和安全性風險，最終后果只能是患者和支付方買單。”何霆說。
復星凱特生物科技有限公司CEO王立群則指出，細胞治療有高危和低危之別，國際上已經有明確的分類管理路線圖，高危產品必須按藥品監管審批。
“如對細胞治療產品以雙軌制進行監管，可能會導致行業質量標準以及臨床研究規范的混淆，影響行業的規范化健康發展。對于患者而言，只有在嚴格監管下的CAR-T產品才能保障臨床的安全和有效。”王立群指出。
